Diamond-Blackfans anemi (DBA) är en ärftlig kronisk sjukdom där patienterna lider av svår blodbrist. Patienterna saknar idag en behandling som specifikt rättar till orsaken till blodbristen. Istället behandlas de från spädbarnsåldern med blodtransfusioner eller kortikosteroider, vilket med tiden leder till allvarliga biverkningar och för tidig död. Målet med projektet är därför att utveckla ett specifikt läkemedel som korrigerar det underliggande problemet hos denna grupp patienter.
Meny